Здoрoвьe 24 Лeчeниe Сoздaли нoвыe сaмыe дoрoгиe лeкaрствa: чтo oни лeчaт и скoлькo стoят
Ткомедиограф:
Александр Бевза
Американская (у)правление по контролю по (по грибы) продуктами и лекарствами (FDA) выразила дозволение на использование генной терапии «Ленмелди», предназначенной интересах лечения метахроматической лейкодистрофии.
Разделиться
«Ленмелди» установил небывалый рекорд стоимости в глобальном масштабе: изготовитель объявил, что оптовая достоинство препарата оценивается в 4,25 миллиона долларов.
По какой причине лечит самый начетистый препарат
Метахроматическая лейкодистрофия характеризуется недостаточностью фермента арилсульфатазы А, что-что вызывает скопление сульфатида вот многих тканях организма и аннулирование миелиновой оболочки нервных волокон.
Сие заболевание относится к редким, с частотой примерно сказать 1 на 40000 – 160000 детей, у которых с раннего детства диагностируются двигательные и когнитивные нарушения, а в свой черед приступы эпилепсии изо-за повреждения мозга и нервной системы (существуют стать проявления в подростковом и взрослом возрасте).
Новая генетическая терапевтика добавляет недостаточный аллель арилсульфатазы А в клетки костного мозга: превалирующая детей, которые прошли курация этим препаратом в рамках тестирования в 2010 году, выросли без мала здоровыми. Это узловой одобренный FDA способ лечения интересах детей, которые имеют сие редкое генетическое хвороба
Ранее «Ленмелди» получил допущение для использования в некоторых европейских странах, идеже его цена была 3,16 миллиона долларов. Накануне этого момента самыми дорогими лекарствами была генная терапевтика на лечение гемофилии B.
Имеет важное значение! Этот материал носит никого кроме общеинформационный характер и малограмотный может являться основой угоду кому) постановки диагноза либо — либо медицинских выводов. Публикации бери сайте основаны бери последних актуальных и научно обоснованных исследованиях в области медицины. А если Вам необходима экстраваганца диагноза или медицинская разъяснение, обязательно обратитесь к врачу.